基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science | 利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
在我们的身体里,基因就像是生命的蓝图,指导着每一个细胞的运作。然而,对于某些严重的遗传性疾病,如肌肉萎缩症,基因疗法面临着一个巨大的挑战:尺寸问题。肌肉萎缩症中功能失调的基因通常非常庞大,现有的递送方法无法将这么大的基因载荷送入体内。但现在,一项新技术——“缝
在我们的身体里,基因就像是生命的蓝图,指导着每一个细胞的运作。然而,对于某些严重的遗传性疾病,如肌肉萎缩症,基因疗法面临着一个巨大的挑战:尺寸问题。肌肉萎缩症中功能失调的基因通常非常庞大,现有的递送方法无法将这么大的基因载荷送入体内。但现在,一项新技术——“缝
在我们的身体里,基因就像是生命的蓝图,指导着每一个细胞的运作。然而,对于某些严重的遗传性疾病,如肌肉萎缩症,基因疗法面临着一个巨大的挑战:尺寸问题。肌肉萎缩症中功能失调的基因通常非常庞大,现有的递送方法无法将这么大的基因载荷送入体内。但现在,一项新技术——“缝
原创 生物世界撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文众所周知,根据中心法则,DNA转录为mRNA,mRNA再翻译为蛋白质,mRNA的降解速率是每个基因产生的蛋白质的数量的主要决定因素,而这又会影响细胞功能。例如,对于mRNA疫苗,mRNA存在更长时间会产生更多蛋白
原创 生物世界 生物世界撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文在fda批准的药物和早期临床试验中,脂质纳米颗粒(LNP)已被美国FDA批准用于递送RNA(包括mRNA和siRNA),这些LNP-RNA疗法的临床研究和应用支持了探索将RNA递送到造血干细胞(HSC)
2022年,猴痘病毒的新变异株突破了此前长期在非洲局部流行的限制,在全球广泛传播,导致了新的全球疫情。2022年7月23日,世界卫生组织(WHO)针对猴痘疫情发出最高级别警报——国际关注的突发公共卫生事件(PHEIC)。随着全球猴痘疫情逐渐平息,WHO在202
众所周知,根据中心法则,DNA转录为mRNA,mRNA再翻译为蛋白质,mRNA的降解速率是每个基因产生的蛋白质的数量的主要决定因素,而这又会影响细胞功能。例如,对于mRNA疫苗,mRNA存在更长时间会产生更多蛋白质,从而更好地激活免疫系统以抵抗感染;而对于CR
中国中南大学王冰团队最新研究发现,退行性脊髓型颈椎病患者外周血转录组特征与健康对照组和神经根型颈椎病患者存在显著差异。这些差异表达基因在神经系统功能障碍相关临床表现中存在特异性富集。通过整合这些基因建立的预测模型,可实现退行性脊髓型颈椎病的诊断和对其严重程度的
衰老(Aging) 是一种基本的生物学过程,伴随着细胞功能的逐步衰退,是由累积的分子损伤驱动的。皮肤衰老既受年龄增长等自然过程的影响,也受环境因素的影响,尤其是紫外线(UV)引起的光老化(photoaging),导致结构和生理上出现显著且有害的变化,包括干细胞
11月21日,最新发表在Science杂志上的一项研究中,来自Mass General Brigham等机构的科学家团队开发一种名为EVOLVEpro的新型AI工具,该技术可能代表了蛋白质工程领域的一次飞跃。在这篇论文中,研究团队通过应用EVOLVEpro设计
人无精神不立。科学成就的取得固然离不开知识的积累和对未知世界的探索,但更离不开探索的原动力。只有将个人前途命运与服务国家社会民生紧密相连,才能在不断创新笃行、奉献社会的过程中发现未知、探索未知、攻克未知,从而实现自己的人生价值。
近日,深信生物(Innorna)宣布其自主研发的二价 RSV mRNA 疫苗 IN006在中国正式启动 Ⅰ 期临床试验,并完成了首例受试者给药。该试验是一项在 18 周岁及以上健康人群中开展的随机、双盲、安慰剂对照研究,旨在评价 IN006 在前述人群接种后的